Решён
Как революция генной терапии может изменить лечение и излечимость заболеваний?

Геннадий Генетик • Генетика •
6.9k
6

Читаю новости про CRISPR, про генную терапию рака, редактирование эмбрионов. Везде пишут что это "революция в медицине".

Хочу понять без журналистского хайпа: насколько реально генная терапия может изменить лечение болезней в ближайшие 10-20 лет? Какие заболевания станут излечимы? Или это все еще очень далеко от практики?

CRISPRГенетикаГенная терапияМедицина будущего

6 ответов

Лучшие Новые Старые
Решение
68
Эксперт • 6 ответов

Работаю в лаборатории молекулярной генетики. Попробую без хайпа.

Что УЖЕ работает (одобрено FDA/EMA):

  • Luxturna (2017) - генная терапия наследственной слепоты. Один укол, зрение восстанавливается. Стоит $850 000.
  • Zolgensma (2019) - СМА (спинальная мышечная атрофия) у детей. Без лечения смерть до 2 лет. С терапией дети живут и развиваются. Цена $2.1 млн.
  • CAR-T терапия (Kymriah, Yescarta) - некоторые виды лейкозов и лимфом. Ремиссия у 50-80% пациентов которым ничего не помогало.
  • Casgevy (2023) - первая CRISPR-терапия, одобрена для серповидноклеточной анемии.

Что в разработке (фаза 2-3 испытаний):

  • Наследственные заболевания: гемофилия, муковисцидоз, болезнь Хантингтона
  • Некоторые виды рака: солидные опухоли (пока CAR-T работает только на "жидких")
  • ВИЧ: эксперименты по удалению вируса из генома

Реалистичный прогноз на 10-20 лет:
Моногенные заболевания (вызванные поломкой одного гена) будут излечимы в значительной части случаев. Это около 7000 редких болезней.

Сложные заболевания (рак, диабет, болезнь Альцгеймера) - прогресс будет, но не "излечение одним уколом". Там десятки генов + среда.

Главный тормоз:
Не технологии, а цена. $2 млн за лечение одного пациента не масштабируется на систему здравоохранения. Пока не удешевят производство, массового применения не будет.

36
Участник • 7 ответов

Немного скепсиса от человека из индустрии.

CRISPR это мощный инструмент, но проблема в доставке. Как доставить редактор генов в нужные клетки нужного органа, не задев остальные? Вирусные векторы имеют ограничения по размеру груза и иммуногенность. Липидные наночастицы работают в основном для печени.

Пока не решим проблему доставки, CRISPR останется инструментом для узкого круга заболеваний где можно извлечь клетки, отредактировать ex vivo и вернуть обратно (кровь, костный мозг).

Так что революция будет, но медленная и постепенная. Не как в кино.

24
Участник • 4 ответа

Есть этическая сторона которую все забывают. Редактирование эмбрионов уже технически возможно. В Китае был скандал когда родились "отредактированные" близнецы.

Через 20 лет богатые смогут "улучшать" детей генетически. Это создаст новое неравенство похлеще любого классового. Генетическая элита vs обычные люди.

Так что вопрос не только "можем ли мы" но и "должны ли мы".

79
Эксперт • 5 ответов

Мой сын болен СМА. Нам повезло, успели получить Золгенсму по программе. Ему сейчас 4 года, ходит, говорит, почти обычный ребенок.

Без этого препарата он бы не дожил до 2 лет. Так что для меня генная терапия это не "революция будущего", это уже спасенная жизнь моего ребенка.

Пусть дорого, пусть сложно. Но это работает.

Гость

Рада за вас и вашего сына! Здоровья ему

19
Эксперт • 2 ответа

Все это хорошо, но стоимость $2 млн за укол означает что 99% населения планеты никогда не получит доступа к этим технологиям. Фармкомпании не заинтересованы в удешевлении потому что и так продают. Патенты защищены на десятилетия.

Революция будет только для богатых.

3
Случайный участник (Гость)

через 50 лет болезней вообще не будет, все будет редактироваться на стадии эмбриона. помяните мое слово

Написать ответ

Визуальный редактор (WYSIWYG)
Премодерация гостей

Вы отвечаете как гость. Ваш ответ будет скрыт до проверки модератором. Чтобы ответ появился сразу и вы получали репутацию — войдите в аккаунт.

Или войдите в систему
Будьте вежливы и соблюдайте правила платформы.